28名BBS患者中有11名体重减轻了10％；
3例Alstr?m综合征患者中有0例体重减轻了10％。
对主要次级端点的分析表明：与基线相比，平均体重降低了-6.2％（p0.）；与大多数饥饿等级相比，平均降低幅度为-30.8％（p0.）；在大约52周的治疗中，60.2％的受试者的大多数饥饿评分较基线降低了至少25％（p0.）。与先前的临床经验一致，塞美拉肽通常耐受良好：突发性治疗不良事件（TEAE）包括轻度注射部位反应和恶心，呕吐很少；没有与塞美拉肽治疗相关的严重不良事件（SAE）。试验期间有八名患者停止研究药物治疗，其中五名因不良事件而停药（当时一人使用安慰剂），三名因其他原因（当时一人使用安慰剂）。“尽管在COVID-19大流行期间进行了该试验，但该试验与许多人群的体重增加有关，这些数据表明Setmelanotide可以减轻BBS患者的体重并减轻其饥饿感。总体而言，这些结果增强了MC4R途径作为某些罕见的肥胖遗传性疾病的治疗靶标的潜在价值，并突显了我们的信念，即肥胖是一种复杂的多因素疾病，”Rhythm首席医学官MurrayStewart医师表示。“这些结果令我们特别高兴，因为将近一半的可评估患者是正在成长的青少年，我们通常希望他们会体重增加。我们期待在完整数据上完成进一步的分析，其中包括BMI和BMI-Z分数是两项更准确地评估青少年体重增加的指标，可能会进一步证明我们的精密疗法对治疗的影响。”Rhythm计划在年下半年完成向BBS向美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品协会（EMA）提交的监管文件。该公司希望在完成全面分析后最终确定Alstr?m综合征的发展途径该试验的最终数据。关于BBS和Alstr?m综合征的关键3期试验联合的关键性3期临床试验是一项多国性，开放标签，单组研究，由塞美拉肽治疗52周组成。在试验的前14周中对参与者进行盲法和随机分组，以接受安慰剂或塞美拉肽治疗。那些开始接受setmelanotide治疗的受试者持续治疗52周，而安慰剂组的受试者在14周安慰剂治疗期结束后继续接受52周setmelanotide治疗。根据统计分析计划，完成了31例接受setmelanotide治疗达到或超过52周的患者中的28例的初步分析，以及3例在14周双盲期间被随机分配到安慰剂组的患者，尚未达到52周的治疗。公司希望在年第一季度完成对全部数据的后续分析。Rhythm希望在即将出版的出版物或即将举行的医学会议上的演讲中共享该3期临床试验的全部数据。电话会议信息
RhythmPharmaceuticals今天将在美国东部时间上午8:00举行电话会议和网络直播，以讨论这些临床数据。可以通过拨打（）-（国内）和（）-（国际）并参考会议ID来访问电话会议。在Rhythm的“投资者”部分中可以找到电话会议的网络广播。网站位于ir.rhythmtx.