优效性(superiority)检验是研究一种药物的疗效是否优于另一种药物(或安慰剂)。通常情况下,以安慰剂为对照的试验应当做优效性检验。
假设检验过程
T药疗效-C药疗效≥Δ?
在统计学上,与界值相比,若P≤0.(或0.05),可认为T药好于C药
Δ≥0,具体根据情况和临床意义设定
假设检验(两个有效率比较)
H0:πT-πC≤Δ
H1:πT-πCΔ
这是一个单侧检验
结果解读:
差值及置信区间大于Δ,证明是优效的,T药有利。
注意:优效性解读
优效性界值取值分为高优和低优的两种情况
高优:结局指标越高,说明干预效果越好,比如SF-6生命质量评分之类,一般情况下干预组均数要远远好于对照组,此时优效性界值略低于其差值(比如差值是5,则优效性界值为1-4之间都可考虑)
低优:结局指标越低,说明干预效果越好,比如肥胖人群的BMI指数之类,一般情况下干预组均数远低于对照组,此时优效性界值高于均差(比如BMI指数是-,则优效性界值为-1,或者-2都可以考虑)
优效性界值没有标准答案,可大可小,甚至可以设置为0值。尤其要根据临床意义去决定
样本量计算案例操作
在临床研究的设计阶段,确定样本量是首先需要考虑的问题,且样本量的大小必须合理;如果样本量过小,达不到所要求的检验效能,会出现假阴性的结果;样本量过大,提高了检验效能,但会导致研究实施过程中人力、物力、财力和时间的浪费。
两组均数优效性检验设计样本量计算案例:
一项随机对照试验研究,探讨降压药的效果。采用完全随机的方法将研究对象分为两组(试验组和对照组),结局指标是药物的降压效果。如果A药降低收缩压能力高于对照药10mmHg,则有临床意义,估计A实际降压能力高于对照药15mmHg。合并标准差为8mmHg。1:1平行对照有效性试验,单侧检验α为0.(下方填写0.05双侧),把握度(检验效能)1-β=90%,需要多少样本量?
风暴统计样本量计算使用教程1.进入网站:搜索“风暴统计”或直接输入网址